「ムコ多糖症」の版間の差分
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* [[酵素補充療法]]（Enzyme replacement therapy）
*:現在の医学水準では最も現実的で、かつ有効と考えられている治療法。ムコ多糖を分解する[[酵素]]（患者は、ムコ多糖を分解する酵素を先天的に欠損し、あるいは産生能が不足している）を製剤化し、点滴投与により補充する治療法。I型（1型）とII型（2型）は欧米、日本で、VI型（6型）は欧米で、治療剤の製造販売が承認されている。ただし、これら酵素は血液脳関門を越えられないため、I型やII型における中枢神経症状には効能を示さないとされている。なお、VI型については現在のところ中枢神経症状を示さないとされているため、VI型については酵素補充療法が他の病型に比べ有効度が高いものと見込まれている。
**VI型（6型）の初めての治療剤は、『ナグラザイム』〔一般名：ガルスルファーゼ（遺伝子組み換え）〕(galsulfase)。米国、EU諸国での販売名はNAGLAZYME。2007年6月、[[厚生労働大臣]]は、本医薬品を[[希少疾病用医薬品]]に指定した。2007年8月、[[アンジェス MG]]は、厚生労働大臣に本医薬品の製造販売承認申請をし
**IV-A型（4A型）は現在アメリカで酵素製剤の研究・開発が進んでいる
* [[骨髄移植]]
* [[造血幹細胞移植]]
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